Чешский фонд инвестирует один млрд крон в лечение редких кожных заболеваний у детей

Чешский фонд LIFE BioCEEd намерен инвестировать около миллиарда крон в разработку генной терапии для лечения поражающего детей синдрома Нетертона, тяжелого аутосомно-рецессивного заболевания, в основе которого лежат генетически детерминированное нарушение кератинизации и дисрегуляция иммунной системы. Пока нет лекарства от данной болезни.

Однако исследовательской группе Академии наук Чешской Республики удалось идентифицировать ген, ответственный за развитие этого заболевания, что может способствовать его лечению в будущем. Фонд сообщил об этом в сегодняшнем пресс-релизе.

Синдром Нетертона вызван мутацией в гене. Это проявляется нарушением кожного барьера, повышенной восприимчивостью к инфекциям, аллергии и нарушениям иммунитета. В самых тяжелых случаях это может даже привести к смерти новорожденных. В настоящее время в мире насчитывается около 4000 детей с этим заболеванием.